“第六期罕萌呵护计划｜肝豆状核变性关爱活动”在京举办

来源：新华网-北京发布时间：2025-03-22 22:27 阅读量：12511

近日，由中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会、中华医学会罕见病分会联合多家医院举办的“第六期罕萌呵护计划｜肝豆状核变性关爱活动”在北京罕萌诊所举办。多位医学专家现场为肝豆状核变性患者科普答疑，该疾病的最新治疗药物在北京罕萌诊所开出全国首张处方，开启肝豆状核变性治疗新阶段。

2024年3月，在北京市顺义区政府、天竺综合保税区和中国罕见病联盟、北京协和医院等支持下，北京罕萌诊所落地北京罕见病药品保障先行区。一年来，已为300余名病友提供免费诊疗、心理疏导等服务，引进罕见病药品50余个品类，探索罕见病诊疗、用药、康复、保障全链条解决方案。

据介绍，肝豆状核变性又称为威尔逊病，被列入我国《第一批罕见病目录》，患者由于体内铜离子转运及排泄障碍，出现肝脏病变、神经系统及其他多系统受累，从8个月至70多岁均可能发病，如不治疗会危及生命，及早诊治，患者可有正常的生活。

曲恩汀常作为青霉胺不耐受WD患者的用药。此前，国内青霉胺不耐受WD患者常常无奈中断治疗、病情复发，如今北京罕萌诊所开出四盐酸曲恩汀片在我国获批上市后的首张处方，标志着WD群体的用药需求进一步得到有效解决。

现场，在经过细致问询和全面评估后，专家为一名患儿开出了处方单，患儿父亲说:“孩子对一线用药不耐受，以前没有太多选择，治疗效果很不理想，如今终于盼来了希望。”

“罕萌呵护计划”由中国罕见病联盟/北京罕见病诊疗与保障学会、中华医学会罕见病分会于2024年发起，基于线下的北京罕萌诊所，为罕见病患者提供患者咨询、多学科诊疗、科普教育、心理关爱等长期服务，迄今已开展多期活动。据悉，未来更多罕见病病种的患者关爱活动将持续在北京罕萌诊所开展。

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